近来，“中美瑞康”微信大众号发布音讯，称公司自主研制的FUS基因靶向小搅扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，取得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资历（Orphan Drug Designation,ODD），用来治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。

　　材料显现，RAG-21是一种专关于FUS基因突变的siRNA疗法，可大大下降FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的本源。该药物经过RNA搅扰（RNAi）机制发挥作用，经过下降FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的过错定位和反常集合。临床前研讨显现，RAG-21具有十分显着的敲低作用和杰出的安全性。

　　《每日经济新闻》记者得悉，这是中美瑞康与渐冻症反抗者蔡磊携手推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用来治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于本年5月取得我国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示答应。